Vogliamo far avanzare la ricerca biomedica verso la cura delle malattie genetiche rare.
A volte trascurate dai grandi investimenti pubblici e industriali, orfane di ricerca e farmaci, le malattie genetiche rare prese singolarmente non sono statisticamente rilevanti. Ma per noi ogni vita conta.
Per questo abbiamo scelto di dare priorità a queste patologie e dare attenzione a chi è ignorato.
Come rispondiamo a questa emergenza silenziosa?
Ma finanziare ricerca non basta: vogliamo trasformare i risultati di una ricerca scientifica di eccellenza in terapie accessibili a tutti i pazienti. Perché tutti hanno diritto a una cura.
Una visione che da qualche anno sta diventando realtà, grazie a terapie innovative che attirano l'attenzione di sempre più gruppi farmaceutici, allo sviluppo di collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e private affinché il nostro lavoro non si fermi al risultato scientifico di successo, ma diventi realmente accessibile per ogni paziente.
