Terapia cellulare per le distrofie muscolari: rilascio di cellule precursori miogeniche e di cellule staminali amniotiche attraverso matrici polimeriche

La terapia cellulare rappresenta un approccio promettente per il trattamento delle distrofie muscolari. Finora, sono stati ottenuti risultati incoraggianti sia con le cellule staminali, iniettate nel flusso sanguigno, che con cellule miogeniche isolate da tessuto muscolare adulto. Tuttavia, ogni approccio finora descritto presenta dei limiti irrisolti e non è stato sviluppato un protocollo definitivo. I problemi da risolvere possono essere raggruppati in due principali categorie: l'identificazione del tipo/fonte cellulare più adatto (cioè di facile reperibilità ed eticamente accettabile) e del sistema di trapianto migliore. Il progetto qui presentato propone l'uso di due distinti tipi cellulari, che soddisfano questi requisiti: cellule muscolari derivate da biopsie e coltivate in vitro, e cellule staminali derivate da liquido amniotico (normalmente utilizzate per diagnosi pre-natale). Le cellule saranno trapiantate nei muscoli di topi distrofici mediante un nuovo approccio, basato sull'impianto di matrici biocompatibili (simili a piccole spugne) su cui le cellule sono state precedentemente seminate in vitro. I risultati preliminari hanno dimostrato che il nostro approccio è migliore della diretta iniezione intramuscolare. Inoltre, applicheremo il nostro protocollo anche per introdurre le cellule miogeniche nel diaframma, approccio finora mai descritto. Il nostro metodo di elaborazione dei biopolimeri è stato sviluppato con prospettive tecniche, economiche e cliniche, essenziali per il trasferimento alla tecnologia industriale e la produzione su larga scala. I nostri risultati saranno inoltre di grande importanza per lo sviluppo di matrici cellularizzate iniettabili, un'evoluzione tecnica che aumenterà il potenziale terapeutico di questo approccio. In conclusione, i risultati del nostro progetto forniranno le basi per lo sviluppo di protocolli clinici applicabili per le distrofie.