Terapie e Diagnosi

Le terapie avanzate sono strumenti di cura innovativi basati su materiale genetico, cellule staminali e tessuti: un settore emergente che offre nuove opportunità per la diagnosi e il trattamento di gravi patologie per le quali i trattamenti convenzionali si sono dimostrati inefficaci o assenti, come per le malattie genetiche rare.

Una mappa da navigare per scoprire le storie di chi sta diventando grande grazie alla terapia genica degli istituti di ricerca Telethon. Pazienti che arrivano da tutto il mondo per una cura.

La ricerca clinica sviluppata presso gli istituti di Fondazione Telethon ha reso realtà la promessa fatta ai pazienti nel 1990, ha salvato bambini e cambiato la vita di persone e famiglie. Continueremo perciò a promuovere studi clinici che portino a sempre più terapie per le malattie genetiche rare.

Ci sono malattie talmente rare da non avere un nome. Pazienti che lottano per la propria vita senza sapere contro chi e cosa combattere. Ottenere una diagnosi è fondamentale per cambiare il corso della malattia e migliorare la qualità di vita di chi ne è affetto.

Un test effettuato con un prelievo di sangue dal tallone di ogni neonato per identificare, precocemente, circa 40 malattie metaboliche su cui è possibile intervenire tempestivamente e in modo mirato, anche in una fase asintomatica.